TEMPO临床试验 是什么试验,求解释......
TEMPO试验是“托伐普坦(Tolvaptan)治疗常染色体显性多囊肾病(ADPKD)的有效性、安全性和疾病转归”的试验。TEMPO就是“Tolvaptan Efficacy and Safety in Management of Autosomal Dominant Polycystic Kidney Disease and Its Outcomes”的部分首字母缩写。
常染色体显性多囊肾病(ADPKD)一种最常见的单基因遗传性肾病,主要表现为双侧肾脏出现多个大小不一的囊肿,囊肿进行性增大,最终破坏肾脏结构和功能,导致终末期肾功能衰竭。目前尚无有效的治疗方法,主要治疗措施是控制并发症,延缓疾病进展。
托伐普坦(Tolvaptan)是血管加压素V2受体拮抗药(非肽类AVP2受体拮抗剂),特异性拮抗精氨酸加压素,可以升高血浆中钠离子浓度,帮助多余的水分从尿液排出,增强肾脏处理水的能力。用于治疗高容或等容性低钠血症伴心力衰竭、肝硬化、抗利尿激素分泌异常综合征。多囊肾细胞内环磷酸腺苷(cAMP)积聚,其通过刺激囊液分泌和内衬细胞增生促进囊肿生长。托伐普坦是2型加压素受体拮抗剂,可抑制cAMP生成和聚积。在多种PKD动物模型研究中,托伐普坦显示出良好疗效。
由于托伐普坦可能成为ADPKD的有效缓解治疗方法,多家医疗机构近些年都进行了TEMPO试验,试验结果也令人满意,托伐普坦确实能有效的缓解ADPKD的进展,减轻了肾脏体积的增大。但是也有试验显示了托伐普坦肝损伤的潜在风险。
参考信息:
/WS01/CL0389/81215.html