简述复制基因工程药物的难点

简述复制基因工程药物的难点如下

一、复制基因工程药物的难点

1、治疗费用与支付方式无疑是其中一大挑战

由于目前基因治疗研发与给药方式成本较高，导致其治疗定价昂贵，随着基因治疗技术等方面的发展，其价格会相应降低。此外，考虑到基因治疗方式的特殊性，理论上一次给药，长期有效，即“一劳永逸”的疗效，最终的治疗费用较目前多数疾病的传统长期疗法低，另外，还减轻了患者多次长期治疗的痛苦。

例如：血友病的传统治疗，一个患者一年的治疗费约30万美元，那么一生的长期治疗费用约500万~1000万美元。因此，综合来看，基因治疗较高的定价有一定的合理性。即便如此，高价基因治疗临床应用也会受阻于当前的支付制度。所以，要想使基因治疗全面市场化，必须挑战现行支付制度。

就目前的观点，主要有3中潜在的支付方式：一次性付费模式，这是药企最期望的支付方式，但是对于患者来说费用过高。分期付款模式，类似目前的贷款消费，分期还贷。依疗效付费模式，对于患者也许是最合理的支付模式。

考虑到基因治疗“一劳永逸”的特效，据治疗后每年的确切疗效为当初的治疗分期付费，即分摊了治疗费用，减轻了患者当前的支付负担，也让患者在确切治疗效果面前愿意付费，但让药企担心的是如何有效保障支付者按期合理付款。

2021年10月份，蓝鸟生物（bluebirdbio,Inc.，NASDAQ:BLUE）宣布，作为其在欧洲业务逐步缩减的一部分，预计到2022年初，将从欧盟和英国撤回基因疗法Zynteglo的营销授权，决定后续将重点放在美国市场，原因之一是在欧洲实现Zynteglo的适当定价和市场准入面临着巨大挑战。

欧洲批准的治疗支付方式与美国存在差异，报销决定由欧盟各成员国政府决定。与美国相比，欧洲成员国国家更积极地要求更低的价格，而且由于许多国家都有单一支付医疗体系，它们更有能力争取更大的折扣。

营销方面，蓝鸟生物为Zynteglo基因疗法设定了180万美元的价格（详见往期文章：Bluebird Bio的罕见血液病基因疗法Zynteglo定价180万美元），该公司提议让各国在5年内报销治疗费用，支付费用与持续疗效挂钩。

然而，德国政府将每位患者的预付费用压低到79万美元，如果治疗几年后，疗效仍能持续，价格将上升至95万美元左右，蓝鸟生物对此很是不满。因此，基因治疗定价与支付制度的改革与完善是一大挑战，也是基因治疗全面走向市场的必经之路。