基因编辑是什么？基因编辑和转基因是一样的吗？

基因编辑是什么？基因编辑和转基因一样吗？基因编辑似乎笼罩着神圣的光环.对于很多医生来说，消除不良的DNA变异是他们的梦想.但是除此之外，基因编辑还有很多不同的用途，比如引入我们想要的变异，建立动物疾病模型，培育出具有优良性状的作物等.

目前投入实用的各种基因工程方法不仅使用困难，而且效率低下，特别是在哺乳动物细胞的编辑中.这使科学家们探索可以设计的基因编辑技术，其中最有发展前景的是CRISPR-Cas9系统.Cas9是一种内切酶，可以切割DNA双螺旋结构的两条链.一些内切酶会随机切割DNA长度的任何位置.事实上，基因科学家担心的的问题之一是核酸酶污染，污染DNA样品.其他内切酶会找到一个特定的DNA序列，然后剪掉它的位置.但是，同样的序列在基因组中多次出现，因此不能用限制性内切酶切断特定的位置.

不同于限制性内切酶，细菌性Cas9可以切割特定的位置，切割的DNA序列是指定的.Cas9与CRISPR系统相关联，后者使用小片段RNA将Cas9引导到目标点.在自然界，这个小片段RNA通常用于抵抗病毒(食菌体)的序列.Cas9寻找病毒序列，然后剪掉它，所以CRISPR系统是细菌抗病毒机制的一部分.但是，这种引导Cas9的小片段RNA可以用研究者选定的序列代替.CRISPR系统的优点之一是可以提供多个导向分子，意味着可以导向系统剪切多个位置.CRISPR系统可以确定需要剪切的DNA序列，但脱目标编辑仍然发生，科学家们正在寻找解决这个问题的方法.

激活CRISPR系统的机制有很多种，经过多年的研究，CRISPR-Cas9机制在探索可设计的基因编辑技术方面最具发展前景.到2013年，研究人员成功改造了两种细菌的CRISPR系统，可用于编辑哺乳动物细胞的基因.其中两种细菌包括制作酸奶的细菌.

以上讨论了CRISPR系统如何剪切想剪切的位置.然后呢？如果我们将基因编辑简单地理解为在DNA序列中删除错误或插入我们想要的，那么如何将正确的或你想要的插入基因组呢？